Výdaje na výzkum a vývoj ve farmaceutickém průmyslu rostou. Loni se v Evropě vyšplhaly na 35 mld. eur

Farmaceutické firmy investují v České republice skoro 2 miliardy korun ročně. Odborníci se shodují, že ČR v tomto ohledu čerpá výhody pramenící z její polohy v srdci Evropy, vstřícného přístupu lékařů ke klinickým studiím, dobře vedené zdravotnické dokumentace a stále poměrně nízkých nákladů. Konkurence v globalizovaném světě je však velká. Značná část výzkumu se přesouvá do východní Asie, aktivní jsou země jako Brazílie, Indie či Rusko. Silně nám konkurují i evropští sousedé. Mnohé země vytvářejí pro realizaci klinických studií velmi příznivé prostředí. Česká republika by se proto dle odborníků měla snažit o snížení regulační a administrativní zátěže, aby alespoň zabránila poklesu počtu prováděných klinických studií, anebo dokonce přilákala studie nové.

Vědci v laboratořích ověřují účinnost ohromného množství molekul. Jen malá část z nich se ale ukáže jako dostatečně účinná a postoupí do pozdějších fází vývoje, kdy už se budoucí léčivo testuje na dobrovolnících a později na pacientech. Odborníci odhadují, že v nejbližších 5 až 10 letech by mohlo spatřit světlo světa několik stovek nových léčiv. Nejvíce zkoumaných léčivých látek (zhruba 1 800) připadá na onkologii, následují neurologické choroby (přes 1 300 látek) a infekční choroby (přes 1 200 látek). Velké množství vyvíjených léků proti nádorům souvisí podle odborníků s tím, že moderní onkologie se snaží šít léčbu na míru úzkým skupinám pacientů. Lze provádět pečlivou diagnostiku, lékaři rozeznávají řadu subtypů nádorů, využívají se znalosti z genetiky.

Příkladem firmy, která pracuje na léku proti nádorovým a autoimunitním nemocem, je česko-americký start-up Machavert. V současnosti vyvíjí léčbu využívající vázání tuků na nádorové buňky, jež by byla šetrná k pacientovi. Náklady firmy na výzkum v čase výrazně rostou, odhaduje se, že za rok budou 2krát vyšší než letos a v roce 2019 se zpětinásobí. „Nejdražší jsou testy na lidech a speciálně třetí fáze klinického testování, po níž už v případě pozitivních výsledků následuje registrace a povolení k prodeji,“ uvedl spoluzakladatel společnosti Machavert Jakub Staszak-Jirkovský. Celková čísla a rozložení nákladů mohou obecně ovlivnit typ léku a též zaměření na druh nemoci. U nemocí s nízkým výskytem, jako je například rakovina slinivky, je navíc možné náklady výrazně snížit a zkrátit dobu schvalování v té nejdražší fázi. Preklinický vývoj léku podle Staszak-Jirkovského stojí od jednoho do tří procent celkových nákladů, první klinická fáze mezi pěti až 15 procenty, druhá asi čtvrtinu nákladů a třetí 65 procent nákladů.

Start-upy tak musejí složitě hledat způsob financování. Machavert nyní volí klasický prodej equity, tedy financování investorem za obchodní podíl. Do tří až pěti let firma plánuje vstup na burzu a zkoumá i možnosti crowdfundingu. Financování start-upů ve farmaceutickém průmyslu je velmi finančně náročné, takže i v rané fázi projektu si finanční investoři kupují jen relativně malé obchodní podíly.

Ani v klinických fázích výzkumu pak ještě stále není zaručen úspěch. Dle údajů zveřejněných v americkém odborném časopise JAMA: The Journal of the American Medical Association je v případě vývoje nových onkologických léčiv úspěšnost pouze kolem 5 %. Každá farmaceutická společnost vyvíjející nové léky tak nese značné riziko. Velké rozpětí je také v nákladech na vývoj jednotlivých druhů léčiv. V onkologii jde v případě inovativních přípravků přinejmenším o několik stovek milionů dolarů, někdy ale i 2 nebo 2,5 miliardy dolarů. Mnohem levnější jsou přípravky generické či biosimilární, tedy kopie originálních léčiv, kterým již vypršel ochranný patent. Aktuálně dle odborníků roste význam partnerství mezi farmaceutickým průmyslem a akademickou sférou i mezi soukromou a veřejnou sférou, pořád však platí, že hlavním tahounem výzkumu je průmysl.